Nuovi farmaci ferrochelanti e nuove strategie di ferro chelazione nella talassemia major

In the last five years (January 2005-December 2009), very relevant original studies have been published on iron chelation therapy in thalassemia major. Three chelators are now available, desferrioxamine, the first oral iron chelator deferiprone, and deferasirox, recently licensed in many countries. The most important studies recently published have evaluated the efficacy of the chelators as monotherapy and in combination in terms of reduction of iron overload in different organs, improvement of complications, and survival. It appears that the management of transfusion dependent thalassemia has been revolutionized by the availability of accurate and non-invasive methods for assessing iron load in the heart and liver and by the option of tailoring chelation according to the degree of iron load, medical history, patient’s age, transfusional regimen, compliance and responsiveness to treatment.

Nei 5 anni considerati in questa ricerca bibliografica (Gennaio 2005-Dicembre 2009) sono emersi articoli di grande rilevanza per quanto riguarda la terapia ferrochelante nella talassemia. Se 10 anni fa, infatti, il primo farmaco ferrochelante orale, il deferiprone, ha affiancato la desferrioxamina nel trattamento del sovraccarico di ferro, negli ultimi 5 anni si è assistito allo sviluppo di un nuovo ferrochelante orale, il deferasirox, in commercio in Italia dal 2007 e alla diffusione della terapia di associazione sequenziale e combinata di desferrioxamina e deferiprone. L’introduzione di metodi non invasivi per la misurazione dell’accumulo di ferro nel fegato, negli organi endocrini e soprattutto nel cuore, sono alla base di studi osservazionali, prospettici e randomizzati che hanno valutato l’efficacia dei ferrochelanti, in monoterapia e in combinazione nel ridurre il sovraccarico d’organo le complicanze secondarie all’accumulo marziale e nel prolungare la sopravvivenza. La disponibilità di diversi farmaci ha modificato la strategia ferrochelante anche nei bambini. È emerso che l’età, l’apporto trasfusionale, il grado e la sede dell’accumulo di ferro, le complicanze già presenti, la risposta alla terapia e la compliance sono oggi le variabili da considerare nell’individuare la terapia ferrochelante migliore, personalizzata e “ritagliata” sul singolo paziente.